一项临床试验表明，癌症药物泊马度胺在治疗遗传性出血性毛细血管扩张症(HHT)方面是安全有效的。遗传性出血性毛细血管扩张症是一种罕见的出血性疾病，全世界每5000人中就有1人患有这种疾病。这项试验由克利夫兰诊所的基思·麦克雷医学博士领导，并得到了美国国立卫生研究院的支持。由于这些成功的发现，该试验提前停止，并发表在《新英格兰医学杂志》上。
这项试验的动力来自于一个病人。大约15年前，克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)良性血液学主任、该研究的资深作者麦克雷博士(Dr. McCrae)看到了一位有HHT症状的病人。据血液学家和科学家麦克雷博士说，当时关于这种疾病的信息很少。
HHT是一种血管异常缠绕和扭曲的疾病。这会导致大量流鼻血，这是这种疾病的标志。HHT还会导致消化道出血，并可能在肺、肝和脑中产生严重的并发症。出血发作随着年龄的增长而恶化，影响生活质量，并可能导致贫血和其他危及生命的疾病。目前还没有fda批准的长期治疗HHT的药物。
患者当时50多岁，出现了流鼻血和严重的胃肠道出血。他每周需要多次输血和多剂量的浓缩血浆凝血因子。他被告知，他唯一的选择是手术切除患病的肠道，这将严重影响他的生活质量。
麦克雷医生开始寻找新的治疗方案，发现治疗癌症的药物沙利度胺对一些有类似症状的病人有积极的效果。他用小剂量的药物治疗他的病人，出血在两到三周内几乎完全停止。麦克雷医生对其他也表现出类似HHT症状的患者尝试了沙利度胺，他们的反应也很积极。
沙利度胺主要用于治疗多发性骨髓瘤，但可能有严重的副作用，因此麦克雷博士没有进行沙利度胺的大规模研究，而是使用了一种化学结构类似的药物——波马度胺，一种经fda批准用于治疗骨髓癌的药物。他对泊马度胺进行了初步研究，该药物似乎有效且安全。
为了测试波马度胺，研究人员在2019年11月至2023年6月期间在美国11个医疗中心招募了144名患有HHT的成年人。CureHHT是一个患者权益组织，积极支持参加临床试验。所有参与者都有中度至重度鼻血，需要输铁或输血。北卡罗莱纳州的RTI International是该研究的数据协调中心，而克利夫兰诊所的学术研究组织C5Research是临床协调中心。
研究人员观察到，服用泊马度胺的HHT患者鼻血严重程度显著降低，输血和输铁量减少，生活质量得到改善。2023年6月，一项中期分析发现泊马度胺是有效的，试验结束。
研究人员推测，泊马度胺通过阻断异常血管的生长而起作用。麦克雷博士说:“这种药物可能会使血管具有更正常的结构或更厚的壁，因此它们不那么脆弱。”但还需要进一步的研究。
“找到一种治疗罕见疾病的药物是非常罕见的，所以这是一个真正的成功故事，”Andrei Kindzelski医学博士说，他是国家心脏、肺和血液研究所血液疾病和资源部门的项目官员，该研究所是国家卫生研究院的一部分。“到目前为止，还没有治疗HHT的积极试验。”
金泽尔斯基博士说，这一发现对患有更严重HHT的人具有更广泛的挽救生命的意义。在这种情况下，畸形的血管也会在肺、肝和脑等器官中发育，从而导致出血性中风、肺出血或心力衰竭。
虽然研究人员在试验结束后没有对参与者进行随访，但麦克雷博士说，他的一些参加研究的患者在停止服药的情况下，已经连续六个月没有再流鼻血了。他说，这表明这种药物可能有希望作为长期或间歇性治疗。
即使在找到这种罕见疾病的成功治疗方法之后，关于HHT本身的机制仍有许多未知之处。麦克雷博士希望获得额外的资金，继续研究HHT，阐明疾病背后的机制，以及波马度胺和其他药物如何影响它们。
他说:“我很乐观地认为，了解更多关于这种治疗如何起作用的机制将对HHT血液学的治疗和我们对血管畸形的理解产生重大影响。”
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